Oamenii de ştiinţă chinezi au injectat în premieră un subiect uman cu celule care conţin gene editate folosind tehnica CRISPR-Cas9, test care ar putea declanşa un duel cu colegii lor din SUA, relatează revista Nature.
La 28 octombrie, o echipă condusă de medicul oncolog Lu You de la Universitatea Sichuan din Chengdu a injectat celulele modificate într-un pacient cu cancer pulmonar agresiv, în cadrul unui test clinic desfăşurat într-un spital din localitate.
Testele clinice anterioare care au folosit celule editate cu o tehnică diferită i-au încântat pe medici. Introducerea CRISPR, care este mai simplă şi mai eficientă decât alte tehnici, va accelera probabil cursa pentru a aduce utilizarea celulelor editate genetic în clinicile din întreaga lume, susţine Carl June, care se specializează în imunoterapie la Universitatea Pennsylvania din Philadelphia şi care a condus unul dintre studiile anterioare.
"Cred că acest lucru va declanşa Sputnik 2.0, un duel biomedical privind progresele în domeniu între China şi SUA, care este important întrucât competiţia ameliorează de obicei produsul final", a spus el.
Carl June este consilier ştiinţific pentru un test clinic american planificat care va folosi tehnica CRISPR pentru a ţinti trei gene în celulele participanţilor, în scopul de a trata diferite tipuri de cancer. El susţine că testul clinic ar putea începe în prima parte a lui 2017.
Pe de altă parte, în martie 2017 un grup de la universitatea din Beijing speră să înceapă trei teste clinice folosind tehnica CRISPR împotriva celulelor canceroase din vezică, prostată şi renale, însă acestea nu au încă aprobată finanţarea.
Testul clinic condus de Lu You a primit aprobarea etică din partea unui consiliu de evaluare în luna iulie. Injectarea participanţilor urma să înceapă în august dar data a fost apoi amânată, susţine Lu You, pentru că realizarea culturilor şi amplificarea celulelor a durat mai mult decât se anticipa.
Cercetătorii au extras celule imune din sângele persoanei injectate şi apoi au dezactivat o genă în acestea utilizând tehnica CRISPR-Cas9, care combină o enzimă de tăiere a ADN-ului cu un ghid molecular care poate fi programat pentru a instrui enzima exact unde să taie. Codurile genetice înlăturate sunt cele ale proteinei PD-1, care de obicei frânează răspunsul imunitar al celulei, fapt de care cancerul profită pentru a prolifera.
Echipa lui Lu You a realizat o cultură din celule editate, sporindu-le numărul, şi le-au injectat înapoi în pacient, care suferă de cancer pulmonar metastatic.
Coordonatorul susţine că tratament a mers bine iar participantul va primi o a doua injecţie, dar a refuzat să furnizeze mai multe detalii. Echipa intenţionează să trateze în total zece persoane, care vor primi fiecare două, trei sau patru injecţii.
Este în primul rând un test de siguranţă, iar participanţii vor fi monitorizaţi timp de şase luni pentru a stabili dacă injecţiile provoacă efecte adverse grave. Echipa medicului Lu You îi va monitoriza însă pe pacienţi şi după această perioadă, pentru a afla dacă tratamentul le aduce beneficii.
Şi alţi oncologi sunt satisfăcuţi de intrarea CRISPR pe scena tratării cancerului. "Tehnologia pentru a putea face acest lucru este incredibilă", susţine Naiyer Rizvi din cadrul centrului medical universitar Columbia din New York. Antonio Russo din cadrul Universităţii Palermo din Italia notează că anticorpii care neutralizează PD-1 au reuşit să stopeze cancerul, ceea ce este de bun augur pentru atacarea proteinei prin tehnica CRISPR. "Este o strategie formidabilă. Logica este puternică", a afirmat el.
Naiyer Rizvi se întreabă însă dacă actualul test clinic va reuşi. Procesul extragerii, modificării genetice şi multiplicării celulelor este „o sarcină uriaşă şi nu foarte uşor de realizat”, susţine el.
„Dacă nu arată o creştere importantă în eficienţă, va fi greu de justificat o continuare”, a spus cercetătorul. El se îndoieşte că tehnica va fi una superioară celei a utilizării anticorpilor, care pot fi înmulţiţi în cantităţi nelimitate în clinici. Lu You susţine că problema este evaluată în cadrul testului clinic, dar că este prea devreme pentru a spune care abordare este mai bună.
