Tratament revoluţionar pentru colesterol: o singură perfuzie a redus colesterolul „rău” cu peste 50% timp de un an

O terapie experimentală bazată pe editarea genetică CRISPR-Cas9 a redus cu aproape 50% nivelul colesterolului LDL la pacienţii care au primit cea mai mare doză, iar efectul s-a menţinut timp de cel puţin un an. Rezultatele deschid perspectiva unui tratament administrat o singură dată, în locul medicamentelor luate zilnic sau al injecţiilor repetate, însă cercetarea se află încă într-o etapă foarte timpurie.

Studiul, realizat de o echipă de la Cleveland Clinic şi publicat în The New England Journal of Medicine, a inclus doar 15 pacienţi cu niveluri extrem de ridicate ale colesterolului, care nu răspundeau suficient la tratamentele disponibile. Terapia administrată intravenos urmăreşte să dezactiveze în celulele ficatului gena ANGPTL3, implicată în reglarea colesterolului LDL şi a trigliceridelor. Cercetătorii încearcă astfel să reproducă o particularitate observată la persoanele care au în mod natural mutaţii ale acestei gene şi niveluri scăzute ale acestor grăsimi din sânge.

La două luni după perfuzie, pacienţii care au primit doza maximă, de 0,8 miligrame pe kilogram, au înregistrat o reducere medie de aproape 50% a colesterolului LDL şi de 55% a trigliceridelor. La un an de la administrarea tratamentului, colesterolul LDL era în medie cu aproximativ 53% mai mic, iar trigliceridele cu aproape 48% mai mici în acelaşi grup. „Aceste noi date arată, în esenţă, că scăderile colesterolului LDL şi ale trigliceridelor observate la 60 de zile după tratament au durat mai mult de un an”, a explicat dr. Luke Laffin, cardiolog preventiv la Cleveland Clinic.

Rezultatele sunt promiţătoare, dar nu înseamnă încă apariţia unui tratament definitiv pentru colesterol. Studiul este unul pilot, cu un număr foarte mic de participanţi, iar cercetătorii trebuie să verifice în studii mai ample atât eficienţa, cât şi siguranţa terapiei pe termen lung. Un nou studiu clinic, cu până la 40 de persoane care primesc doza maximă, este deja în desfăşurare în Statele Unite şi Australia. De asemenea, cercetătorii au observat o scădere de aproximativ 20% a HDL, aşa-numitul „colesterol bun”. Dacă rezultatele vor fi confirmate în studiile de fază 2 şi 3, terapia ar putea reprezenta o schimbare majoră pentru pacienţii care au nevoie de tratament pentru colesterol pe termen lung. (sursa stiripesurse.ro)