Pacienţii cu o boală cardiacă rară cer compensarea tratamentului inovator care poate evita operaţiile pe cord deschis

Pacienţii diagnosticaţi cu cardiomiopatie hipertrofică obstructivă solicită autorităţilor introducerea pe lista medicamentelor compensate a tratamentului mavacamten (Camzyos), considerat primul medicament care acţionează direct asupra cauzei acestei afecţiuni cardiace rare.

Apelul a fost transmis printr-o scrisoare deschisă adresată ministrului Sănătăţii, Cseke Attila, de către Asociaţia CardioGen, organizaţie care reprezintă pacienţii cu boli cardiovasculare genetice şi familiile acestora. Reprezentanţii asociaţiei atrag atenţia asupra dificultăţilor cu care se confruntă persoanele afectate şi avertizează că amânarea unei decizii privind compensarea tratamentului poate avea consecinţe grave.

„Solicităm de urgenţă includerea necondiţionată a mavacamtenului pe lista medicamentelor compensate”, transmit reprezentanţii organizaţiei, subliniind că acesta este în prezent singurul tratament care ţinteşte direct mecanismul bolii.

Cardiomiopatia hipertrofică obstructivă este o afecţiune genetică în care muşchiul inimii se îngroaşă anormal, afectând circulaţia sângelui şi provocând simptome precum dificultăţi de respiraţie, oboseală accentuată, ameţeli şi dureri toracice. Potrivit CardioGen, pacienţii din România nu beneficiază în prezent de un tratament compensat care să trateze cauza bolii, terapiile disponibile având doar un efect limitat asupra simptomelor.

Asociaţia susţine că, pentru unii pacienţi, singura opţiune terapeutică rămasă este intervenţia chirurgicală pe cord deschis, o procedură complexă care nu poate fi accesată de toate persoanele care au nevoie de ea.

Potrivit datelor prezentate de organizaţie, tratamentul cu mavacamten a demonstrat rezultate importante în reducerea necesităţii intervenţiilor chirurgicale şi în îmbunătăţirea calităţii vieţii pacienţilor. Reprezentanţii pacienţilor afirmă că, în cazul a opt din zece persoane tratate, necesitatea operaţiei pe cord dispare, iar aproape jumătate dintre pacienţi ajung să nu mai prezinte simptome şi îşi pot relua activităţile obişnuite.

Din aprilie 2025, peste 205 pacienţi români beneficiază de acest tratament printr-un program temporar de donaţii. Totuşi, programul se apropie de final, iar pacienţii se tem că vor rămâne fără acces la terapie.

„Există o speranţă, dar este blocată în sertare”, afirmă reprezentanţii CardioGen, care avertizează că încetarea programului ar putea afecta sute de bolnavi. Potrivit acestora, o donaţie temporară nu poate substitui accesul garantat la un tratament esenţial.

Organizaţia a anunţat că a transmis oficial Ministerului Sănătăţii şi Agenţiei Naţionale a Medicamentului solicitarea de includere a mavacamtenului pe lista medicamentelor compensate. Reprezentanţii pacienţilor susţin că fiecare lună de întârziere poate însemna agravarea ireversibilă a bolii pentru numeroase persoane.

În mesajul adresat ministrului Sănătăţii, aceştia subliniază că datele medicale şi recomandările specialiştilor există deja, iar ceea ce lipseşte este decizia administrativă care să permită accesul permanent la tratament pentru pacienţii care au nevoie de el. (sursa stiripesurse.ro)