Tratament revoluţionar pentru o boală rară a ochilor. Pacienţii au câştigat aproape cinci linii la testul de vedere

O afecţiune oculară genetică rară, considerată până acum netratabilă, ar putea beneficia de o nouă opţiune terapeutică. Cercetătorii britanici au testat pentru prima dată pe oameni un tratament bazat pe o structură de colagen care transportă două tipuri de celule stem, iar pacienţii trataţi au înregistrat îmbunătăţiri atât la nivelul suprafeţei ochiului, cât şi al vederii.

Studiul clinic a fost realizat de specialişti de la Spitalul Oftalmologic Moorfields şi University College London (UCL) şi reprezintă o premieră pentru tratamentul keratopatiei asociate cu aniridia (ARK). Rezultatele au fost publicate în revista JAMA Ophthalmology.

O boală care poate face corneea opacă

ARK este o complicaţie progresivă a aniridiei, o afecţiune genetică asociată cu mutaţii ale genei PAX6. Boala afectează celulele stem limbice, aflate la limita dintre partea albă a ochiului şi cornee.

În lipsa acestor celule, ţesutul conjunctival poate avansa pe suprafaţa corneei, care devine treptat opacă. Vederea se degradează progresiv, iar în cazurile severe poate ajunge la pierdere profundă a vederii.

ARK afectează aproximativ una din 40.000 până la una din 100.000 de persoane şi nu exista până acum un tratament capabil să refacă în mod eficient suprafaţa corneei.

Două tipuri de celule stem, transportate direct în zona afectată

Cercetătorii au creat o schelă de colagen concepută pentru a transporta direct în zona afectată două tipuri de celule stem: celule stem epiteliale limbice şi celule stem stromale.

Tratamentul a fost administrat la un singur ochi al fiecăruia dintre cei nouă participanţi, în timp ce celălalt ochi a fost folosit drept control.

Primele rezultate au apărut încă din primele luni. Scorul mediu al suprafeţei oculare, care era de 9,4 înainte de tratament, a coborât la 5,9 după trei luni şi s-a menţinut la 6,7 după 12 luni.

În cazul ochilor netrataţi, modificarea a fost mult mai redusă, scorul ajungând de la 8,4 la 8,0 după un an.

Aproape cinci linii în plus pe testul de vedere

Cea mai importantă schimbare a fost observată însă la acuitatea vizuală.

Scorurile obţinute la testul ETDRS au crescut în medie cu 24 de litere, echivalentul a aproape cinci linii pe o diagramă standard de testare a vederii.

Pentru pacienţii cu o boală progresivă şi cu opţiuni terapeutice extrem de limitate, rezultatul reprezintă un semnal important.

„Aceasta este prima utilizare optică a unei structuri de colagen care conţine două tipuri de celule stem şi s-a dovedit eficientă pentru o afecţiune progresivă anterior netratabilă, care ducea la pierderea vederii”, a declarat profesorul Sajjad Ahmad, chirurg oftalmolog consultant la Moorfields şi profesor de regenerare corneană la Institutul de Oftalmologie UCL.

Tratamentul este încă în faza de cercetare

Cercetătorii subliniază însă că rezultatele provin dintr-un studiu de mici dimensiuni, cu doar nouă participanţi. Sunt necesare cercetări pe grupuri mai mari pentru a confirma eficienţa şi siguranţa tratamentului.

Echipa britanică intenţionează să treacă la un studiu clinic mai amplu, cu obiectivul ca terapia să poată deveni, în cele din urmă, o opţiune disponibilă prin sistemul public de sănătate britanic, NHS.

Pentru moment, experimentul marchează un pas important în medicina regenerativă a ochiului: două tipuri de celule stem, combinate într-o singură structură de colagen, au reuşit să îmbunătăţească măsurabil vederea unor pacienţi cu o afecţiune pentru care, până acum, opţiunile terapeutice erau extrem de limitate.