Un nou tratament experimental schimbă perspectiva pentru pacienţii afectaţi de o formă extrem de agresivă de leucemie, considerată până recent aproape imposibil de vindecat. Terapia genetică BE-CAR7 a încheiat prima etapă de testare clinică, iar rezultatele sunt impresionante: majoritatea pacienţilor au intrat în remisie profundă, iar aproape două treimi rămân fără semne de boală la ani după intervenţie.
Primul pacient tratat cu BE-CAR7 a fost Alyssa Tapley, o adolescentă din Leicester, Marea Britanie, diagnosticată în 2021 cu leucemie limfoblastică acută de tip T. Boala ei a rezistat atât chimioterapiei, cât şi transplantului de măduvă — situaţie întâlnită la aproximativ 20% dintre copiii cu acest diagnostic. În lipsa altor opţiuni, părinţii au acceptat includerea ei în studiul clinic. La trei ani după terapie, cancerul rămâne nedetectabil, iar Alyssa şi-a reluat viaţa normală, cu planuri de viitor şi visul de a deveni cercetător.
Tratamentul, dezvoltat de specialiştii de la Great Ormond Street Hospital şi University College London, porneşte de la celule albe recoltate de la donatori sănătoşi. Acestea sunt modificate genetic în mai multe etape pentru a deveni compatibile cu orice pacient şi pentru a viza exclusiv celulele tumorale. Procesul implică eliminarea receptorilor care ar declanşa respingerea imună, îndepărtarea markerului CD7 pentru a împiedica distrugerea celulelor modificate şi ştergerea proteinei CD52, astfel încât terapia să reziste tratamentelor imunosupresoare. Ulterior, este introdus receptorul CAR, care permite identificarea şi atacarea celulelor canceroase.
După perfuzare, celulele modificate distrug celulele leucemice, iar dacă tratamentul dă rezultate, pacientul poate primi un transplant de măduvă după aproximativ patru săptămâni, pentru refacerea sistemului imunitar.
În cadrul prezentării făcute la reuniunea Societăţii Americane de Hematologie, cercetătorii au anunţat că 82% dintre cei zece pacienţi trataţi — opt copii şi doi adulţi — au intrat în remisie profundă şi au putut continua cu transplantul de măduvă. 64% sunt în continuare fără boală, inclusiv pacienţi aflaţi la peste trei ani de la terapie.
Chiar dacă rezultatele sunt promiţătoare, tratamentul rămâne intens şi riscant, iar nu toate cazurile au avut un deznodământ favorabil. Sistemul imunitar al pacienţilor rămâne vulnerabil după transplant, iar riscul de infecţii este ridicat. Cu toate acestea, pentru o formă rară şi extrem de agresivă de leucemie, experţii consideră BE-CAR7 un progres major, oferind o şansă reală acolo unde alte opţiuni lipsesc.
Succesul primei faze a studiului a dus la finanţarea tratării a încă zece pacienţi, iar specialiştii în transplant de celule stem afirmă că această terapie ar putea deschide drumul către utilizarea pe scară mai largă a intervenţiilor genetice personalizate.
Rezultatele complete sunt publicate în New England Journal of Medicine, una dintre cele mai prestigioase reviste medicale din lume.
